近日，加拿大卫生部（health canada）已批准靶向抗癌药xospata（gilteritinib），该药是一种每日一次的口服药物，作为一种单药疗法，用于治疗携带flt3突变（flt3mut ）的复发性（疾病复发）或难治性（药物难治）急性髓性白血病（aml）成人患者。xospata有潜力改善携带2种最常见类型突变aml患者的预后——flt3跨膜区内部串联重复（itd）和flt3酪氨酸激酶结构域（tkd）突变。
值得一提的是，xospata是加拿大卫生部批准的首个也是唯一一个针对携带flt3突变的复发或难治性aml患者的靶向疗法。xospata的批准，也标志着安斯泰来在加拿大进入了血液癌症治疗领域。
aml是一种影响血液和骨髓的癌症，如果不进行治疗，病情会迅速进展。一旦患者复发或药物难治，治疗选择将非常有限。aml发病率随着年龄的增长而增加，2016年的平均确诊年龄为68.5岁，这是有数据可查的最近的一年。aml与多种基因突变有关，大约30%的患者可检测出flt3突变。然而，aml患者的ftl3突变状态可能在治疗过程中改变，即使在复发之后。由于flt3突变aml的预后较差，应确定患者的突变状态，以帮助确定最佳治疗方法。
此次批准，基于iii期admiral试验的结果，该试验调查了xospata与挽救性化疗治疗复发性或难治性flt3mut aml患者的疗效和安全性。结果显示，与挽救性化疗组相比，xospata治疗组患者总生存期显著延长、一年生存率提高一倍、伴有完全或部分血液学恢复的完全缓解率提高一倍。安全性方面，xospata治疗组最常见的≥3级不良事件为发热性中性粒细胞减少、贫血、血小板减少。
xospata属于第二代flt3抑制剂，针对flt3跨膜区内部串联重复（itd）和flt3酪氨酸激酶结构域（tkd）这2种不同的突变具有抑制作用。flt3-itd突变影响约30%的aml患者，与恶化的无病生存和总体生存相关。flt3-tkd突变影响约7%的aml患者。尽管对这些突变的影响还不太清楚，但它们与治疗耐药性有关。
xospata是通过与日本寿制药株式会社的研究合作发现，安斯泰来拥有开发、制造、潜在商业化xospata的独家全球权利。在美国、日本、欧盟，xospata均被授予了孤儿药资格，在美国还被授予快速通道资格，在日本被授予sakigake资格。
在2018年10月，xospata率先在日本获得批准，用于治疗flt3突变的复发或难治性aml成人患者。2018年11月底，xospata获美国fda批准，成为用于复发性或难治性aml患者群体的首个flt3靶向制剂，也标志着安斯泰来进入了美国血液癌症治疗领域。2019年5月，fda批准了xospata的一份补充新药申请（snda），更新xospata的美国产品标签，纳入来自iii期admiral试验的最终os数据。在欧盟，xospata于2019年10月获得批准，单药治疗携带flt3突变（flt3mut ）的复发性或难治性aml成人患者。
2019年6月，第一三共制药靶向抗癌药vanflyta获日本批准，治疗复发性或难治性flt3-itd aml成人患者。但在美国和欧盟，vanflyta均被拒绝批准。在关键性iii期临床研究quantum-r中，与挽救性化疗相比，quizartinib口服单药疗法使死亡风险显著降低24%、总生存期显著延长。quizartinib治疗组估计的1年生存率为27%，挽救性化疗组为20%。